Клиника Майо сообщила об успехе в лечении синдрома ригидного человека
Врачи клиники Майо сообщили об успешном применении CAR-T-терапии для лечения редкого аутоиммунного синдрома ригидного человека, позволившем пациентам восстановить подвижность.
Специалисты американской клиники Майо сообщили о потенциальном прорыве в лечении синдрома ригидного человека — редкого аутоиммунного заболевания, с которым сталкивается известная певица Селин Дион. Новаторский подход, основанный на применении клеточной CAR-T-терапии, продемонстрировал впечатляющие результаты у пациентов, которые ранее с трудом передвигались и нуждались в постоянной посторонней помощи при выполнении базовых повседневных задач.
Заболевание поражает центральную нервную систему, вызывая тяжелую генерализованную мышечную ригидность и болезненные спазмы. На протяжении десятилетий эффективных методов лечения этой патологии не существовало. Инновационная методика уже успешно применяется в онкологии и заключается в генетическом перепрограммировании собственных иммунных клеток пациента для уничтожения патогенных агентов. В ходе клинических испытаний у больных извлекали Т-клетки и модифицировали их в лабораторных условиях для борьбы с деструктивными механизмами.
Значительное улучшение состояния пациентов
Как отметила доктор Анастасия Закериду, невролог и исследователь из клиники Майо, наиболее поразительным аспектом эксперимента стал масштаб восстановления утраченных функций у ряда участников. Результаты научной работы опубликованы в медицинском журнале JAMA Neurology. В отличие от традиционных методов терапии, которые лишь временно смягчают симптоматику, новый подход позволил больным вернуться к полноценной профессиональной деятельности и хобби. Ключевым вопросом для дальнейших исследований остается стабильность достигнутого эффекта в долгосрочной перспективе.
Один из участников испытаний Джонатан Уолден, ранее полностью зависевший от помощи родственников, рассказал, что после процедуры у него полностью прекратились болезненные мышечные спазмы. «Я могу ходить на работу каждый день, могу делать все то же, что и раньше. Я снова могу ходить на охоту и рыбалку», — сообщил он. Другая пациентка, Шерри Сент-Жермен, страдала от тяжелых судорог в ногах и частых падений, однако после завершения курса лечения смогла непрерывно ходить на беговой дорожке в течение семи минут, отметив постоянное улучшение самочувствия.
Перспективы применения в неврологии
Руководитель отделения неврологии клиники Майо доктор Шон Питок подчеркнул, что CAR-T-терапия уже произвела революцию в лечении онкологических заболеваний, а теперь открывает новые горизонты в борьбе с аутоиммунными неврологическими патологиями. По его словам, полученные данные дают колоссальную надежду пациентам с синдромом ригидного человека и открывают перспективы для терапии других иммуноопосредованных расстройств нервной системы.
В декабре 2022 года певица Селин Дион публично объявила о своем диагнозе, записав эмоциональное видеообращение к поклонникам и рассказав, что болезнь затронула все сферы ее жизни, включая вокальные данные. Представитель благотворительной организации Anthony Nolan Ясмин Шейх, не принимавшая участия в исследовании, приветствовала научный прогресс, отметив, что полученные данные подтверждают огромный потенциал современной иммунотерапии за пределами гематологии и онкологии.
