Новая надежда для пациентов с болезнью Берже: FDA одобрило инновационный препарат
FDA одобрило препарат Trutakna для лечения IgA-нефропатии — хронического заболевания почек, часто поражающего молодых людей. Новое лекарство воздействует на корень проблемы, снижая иммунный ответ, однако его стоимость остается крайне высокой.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Trutakna компании Vera Therapeutics для лечения IgA-нефропатии, также известной как болезнь Берже. Это хроническое заболевание почек с годами может прогрессировать до почечной недостаточности и привести к необходимости диализа или трансплантации.
Препарат, предназначенный для самостоятельного введения, получил одобрение по ускоренной процедуре на основании клинических исследований. Это первое в своем роде лекарство, механизм действия которого направлен на два белка иммунной системы — BAFF и APRIL. Они играют ключевую роль в выработке антител, вызывающих болезнь, поэтому цель терапии — снизить иммунную активность, повреждающую почки на ранних стадиях.
По словам профессора Беньи Розен-Цви, директора нефрологического отделения в медицинских центрах «Бейлинсон» и «Ха-Шарон» (группа «Клалит»), IgA-нефропатия — это аутоиммунное заболевание, поражающее преимущественно молодых людей.
«В Израиле живут несколько тысяч больных, и значительный процент из них может в конечном итоге столкнуться с необходимостью диализа или трансплантации почки», — отмечает профессор. Он поясняет, что при этом недуге иммунная система вырабатывает аномальные антитела IgA, провоцирующие длительное воспаление в почках.
«До сегодняшнего дня возможности лечения были ограничены. Они включали в основном стероиды, эффективность которых невысока, а побочные эффекты могут быть значительными, наряду с поддерживающей терапией, такой как контроль артериального давления. Эти методы замедляют прогрессирование, но не останавливают его полностью», — добавляет эксперт.
Новый препарат действует иначе: он снижает выработку дефектных антител, уменьшая воспаление. «Мы видим улучшение показателей функции почек, снижение уровня белка в моче и замедление темпов прогрессирования заболевания. Тем не менее важно подчеркнуть, что речь не идет о полном излечении, так как эти антитела важны для иммунной системы, а к моменту диагностики почки иногда уже получают необратимый ущерб», — уточняет Розен-Цви.
Одобрение FDA основывалось на результатах исследования, в ходе которого после 36 недель лечения уровень белка в моче у пациентов снизился примерно на 42% по сравнению с плацебо. Белок в моче считается одним из важнейших маркеров повреждения почек, поэтому его снижение — значимая цель в терапии.
Однако серьезным препятствием остается астрономическая цена. По заявлению компании, стоимость препарата в США составит 32 700 долларов за четыре дозы (запас на 28 дней). Таким образом, годовой курс лечения одного пациента обойдется примерно в 425 тысяч долларов.
