Одобрен препарат для лечения множественной миеломы: доля пациентов, «свободных от рака», удвоилась

Хорошие новости для пациентов с множественной миеломой: FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) в последние дни предоставило ускоренное одобрение новому препарату для лечения этого заболевания. Он присоединяется к ряду инноваций, которые за последние годы коренным образом изменили лечение миеломы и прогноз для пациентов.

Препарат ибердомид (iberdomide), разработанный компанией Bristol Myers Squibb, будет продаваться под названием «Занвексус» и предназначен для взрослых, получивших как минимум одну линию терапии.

«Новое лечение направлено на заболевание, при котором жизненно важные клетки иммунной системы сами становятся источником вреда. Множественная миелома — это злокачественное заболевание плазматических клеток, развивающееся в костном мозге», — объясняет д-р Юлия Ваксман, руководитель службы по лечению миеломы и амилоидоза в гематологическом отделении медицинского центра «Давидов» в больнице «Бейлинсон».

По словам д-ра Ваксман, плазматические клетки относятся к иммунной системе, и при множественной миеломе они делятся бесконтрольно, заполняя костный мозг — «фабрику» по производству клеток крови. Заболевание может вызвать почечную недостаточность, высокий уровень кальция, анемию, поражения костей и переломы. Она отмечает, что лечение миеломы пережило настоящую революцию: если раньше оно основывалось на стероидах и химиотерапии, то сегодня биологические методы значительно улучшили выживаемость и качество жизни пациентов.

Разрушение целевых белков

Несмотря на прогресс, полностью вылечить заболевание до сих пор невозможно. Оно может вернуться после ремиссии, а иногда перестает реагировать на терапию. Согласно данным Американского онкологического общества, в 2026 году в США ожидается выявление около 36 000 новых случаев множественной миеломы, а в Израиле ежегодно диагностируется около 650 новых пациентов.

Новый препарат применяется в комбинации с даратумумабом (торговое название «Дарзалекс» от Janssen) и стероидом дексаметазоном. Важное преимущество — удобная форма таблеток для приема в домашних условиях.

Ибердомид связывается с белком цереблоном, который участвует в системе пометки белков для расщепления. Это меняет процесс жизнедеятельности клеток миеломы, лишая их необходимых для выживания и размножения белков. Это первый препарат из семейства CELMoD (Cereblon-Modulating Protein Degraders), получивший одобрение.

Исследование с участием пациентов из Израиля

Одобрение основывалось на исследовании третьей фазы с участием 939 пациентов. В нем приняли участие 13 израильтян из ведущих медицинских центров: «Шиба», «Хадасса», «Рамбам», «Сураски» (Ихилов) и «ха-Эмек».

Из 207 пациентов, получавших новую комбинацию, 41% достигли полного ответа (отсутствие клеток заболевания при чувствительном анализе), тогда как в контрольной группе этот показатель составил 21%. Это статистически значимая разница, измеренная после 16 месяцев наблюдения.

Анализ проводился на выявление минимальной остаточной болезни (MRD). Хотя это важный шаг, исследователи подчеркивают: результаты пока не доказывают, что лечение продлевает жизнь или замедляет прогрессирование заболевания в долгосрочной перспективе. Именно поэтому одобрение является ускоренным.

Риски и побочные эффекты

Д-р Ваксман напоминает, что, несмотря на удобство, препарат требует осторожности из-за потенциальной токсичности. Среди побочных эффектов — снижение уровня нейтрофилов (лейкоцитов), инфекции и риск тромбообразования. В ходе испытаний у 90,2% пациентов наблюдалось снижение уровня нейтрофилов, а у 40% — серьезные инфекции. Препарат категорически запрещен при беременности и требует строгого медицинского контроля. Сроки его появления в Израиле и включения в корзину лекарств пока не определены.